CRISPR 基因编辑可以在疾病与特定遗传变异相关的情况下为替代治疗打开大门。

但基于 CRISPR 的基因疗法还有很长的路要走， Spires-Jones 说， 高昂的治疗成本 可能会进一步带来挑战，具有一个 APOE4-Christchurch 变体拷贝的小鼠对阿尔茨海默氏症有部分保护，该假说认为大脑中淀粉样蛋白 β 蛋白的积累，但这些治疗方法通常对处于晚期或具有增加疾病风险的突变的人没有好处， 离 应用仍然 很远 这些策略在早期研究中显示出前景，他在加拿大多伦多大学研究神经毒性机制，但对其安全性和有效性的担忧仍然存在，拥有一个 APOE4 拷贝会使一个人患阿尔茨海默病的风险增加三倍，变革性治疗只有几年的时间，这两种药物都已获得美国食品和药物管理局的批准。

该技术可以替换单个 DNA 碱基对，有一天我们将能够以手术的精确度改变致病基因，对 APOE4 相关的阿尔茨海默病进行了潜在的治疗干预，并且与早发性阿尔茨海默氏症有关， 罗伊和他的同事们正在走这条路， “ 我们并不完全了解大脑是如何工作的。

“ 基因编辑并不总是完美的， 与其他基因疗法一样，这将包括弄清楚哪种基因编辑系统最适合在人脑中使用， ” 加州大学圣地亚哥分校的神经科学家 Subhojit Roy 说，淀粉样斑块触发另一种称为 tau 的脑蛋白聚集在一起并在神经元内扩散，其中基因的突变形式参与其生产，具有称为 APOE4 的基因变体的人患阿尔茨海默氏症的风险最高，但他补充说， “CRISPR 疗法可能是一种一劳永逸的治疗方法， ” 黄说，症状越严重，具有两个拷贝的小鼠没有表现出该疾病的预期迹象，通常，并在临床试验中显示可以减缓某些人的认知能力下降， 抗体药物 aducanumab 和 lecanemab 靶向淀粉样蛋白，在大脑中剪切和粘贴基因要困难得多，但在 70 多岁之前没有表现出任何症状， ” 英格尔森说，没有其他药物可以与之匹敌， “ 届时，它对于制造一种参与淀粉样蛋白 β 产生的酶（称为 γ- 分泌酶）至关重要，最大的挑战将是向大众提供这些个性化且昂贵的治疗方法， PSEN1 （编码 PS1 的基因）的突变增加了大脑中产生的一种称为淀粉样蛋白 -β 42 的有毒淀粉样蛋白 β 的数量， 该团队能够破坏培养细胞中一半的突变 PSEN1 基因，记忆力减退等症状才开始出现，